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  • 2022-06-15 10:38:17 发布

英文阿托西汀治疗多动症的药物经济学评价的翻译

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用于比较阿托西汀与兴奋性药物在治疗英国儿童多动症方面的一个模型化经济学评价摘要目的:通过与现有疗法比较,来评价阿托西汀用于治疗英国儿童多动症的成本效用分析。方法:使用Markov模型来评估阿托西汀和其他ADHD(多动症)疗法的成本和效用值。马氏模型评估了阿托西汀在五个亚组病人中的使用情况,这些病人是根据他们的治疗史和用药并发症而划分的。阿托西汀疗法和其他疗法的质量调整生命年的增量成本分别予以计算出来。本马氏模型包括了18种健康状态,代表了各种疗法的一系列健康产出。效用值的收集来源于对83对孩子患有ADHD的父母的调查。各种疗法的安全有效性是基于对临床实验的资料的分析,并且得到了国际专家的确证。使用了MonteCarlo模拟来推测一年的成本和产出,成本是根据英格兰和威尔士国家健康服务的观点而估算的。结果:对于未使用过兴奋性药物的患者来说,与对照组使用速释的MPH(哌甲酯)疗法相比,阿托汀每获得一个质量调整生命年的增量成本是15224£(与缓释型MPH 相比是13241£)。对于使用兴奋性药物的患者,每获得一个质量调整生命年的增量成本在14169£到15878£之间。对于禁忌兴奋性药物的患者来说,其中未使用过和已使用过兴奋性药物的患者每获得一个质量调整生命年的增量成本分别是11523£和12370£。结论:这个经济学评价显示阿托西汀对一系列患者来说是可以选择的一个具有性价比的有效的疗法。导言目前治疗ADHD最常用的药物是MPH,有速释型和缓释型两种。在英国被诊断为严重病例的患者中超过90%的其处方为MPH。另一种兴奋性药物是DEX(右旋苯丙胺),在英国只有普通速释型一种,使用率远比不上MPH,主要作为二线治疗药物,使用于那些MPH治疗无效的患者。阿托西汀可作为治疗ADHD的替代性药物,口服一天一次。实验显示使用阿托西汀有效的患者只需早晨口服一次疗效便可持续到次日早晨,证明阿托西汀每天只需定时服用一次即可。另一方面MPH的疗效持续性则可能相差甚远。一日服用一次的XR-MPH(缓释型MPH)或者一日三次的IR-MPH(速释型MPH)能够在12小时内保持有效的药物浓度,但是从它们的药代动力学参数和药效学参数来看,这些药物在患者夜晚或早晨醒来时则达不到有效药物浓度。 本研究的目的是评估作为一种新的治疗ADHD的药物阿托西汀的成本和效用,从而决定是否值得为多得到的效益而花费更多的钱。方法:把病人分组1从未使用过兴奋性药物的患者他们没有用兴奋性药物治疗历史并且对兴奋性药物没有禁忌。2使用兴奋性药物治疗失败的患者他们在本调查之前使用过MPH但是由于缺乏疗效或者不良反应严重而治疗失败。3欲改换兴奋性药物的患者他们是使用兴奋性药物疗效好的患者但是如果可以选择非兴奋性药物的话,他们将会停止使用兴奋性药物。4没有使用过兴奋性药物但是却对其有用药禁忌的患者他们被禁止使用兴奋性药物是因为他们有先在的用药禁忌状况,包括严重抑郁,标志性焦虑,家庭患病史,已知的药物依赖性或者酗酒等。5使用过兴奋性药物但对其禁忌的患者他们之前使用过兴奋性药物,但现在不能使用了,原因如下:严重抑郁,标志性焦虑,家庭患病史,已知的药物依赖性或者酗酒等。那些目前使用MPH治疗效果很好并且对此满意的患者不在本分析范围之内,因为我们认为这些人群不大可能换药。 治疗和对照组方案设计本模型考虑了存在于英国的四种治疗ADHD的方案,即阿托西汀,MPH(XR和IR),DEX和“不用药”。总的来说,治疗策略顺序如下:阿托西汀,MPH(XR或者IR),DEX和“不用药”。考虑到MPH两种剂型作用相似,如果一种无效的话,另一种也被认为无效。考虑到每个患者组的用药禁忌和用药失败情况,每组的治疗方案是特有的。模型结构DATAProsoftware和Markov程序的MonteCarlo模拟来进行经济学评价。使用本马氏模型一个月一循环,持续一年。成本和产出随着循环的推进而累积。为了建立马氏模型的平均成本和产出,作者做了20000个模拟(见数据2)。由于模型持续时间仅为一年,成本和产出并没有贴现。本马氏模型使用了half-cyclecorrection。一旦进入Markov程序,患者便根据所接受的治疗措施而被分入四种健康状态中的一种,患者对于疗效 的反应及不良反应发生情况都与他们的治疗有关。当一种治疗措施失败,患者便转入下一既定的治疗措施。18种健康状态包括了患者可能经历的所有情况,患者将停留在他们所处的健康状态,除非发生下列事件。1患者停止用药因为缺乏疗效——只适用于患者积极接受治疗却无效。当停药后,患者即进入下一治疗措施,从而开始下一马氏循环。2患者停药因为出现与用药有关的不良反应,患者转入下一治疗措施。3不良反应得到解决。4患者因为其他任何原因而停药——适用于所有积极接受治疗的病人,这些病人将停止一切治疗措施,此时患者将进入“不用药”的健康状态并且持续下去。等等。本模型结构允许对每一治疗措施的预期成本和健康产出进行估计。模型变量成本:成本估计来源于英格兰和威尔士国家健康服务观点,并且只有被研究的药物的成本被计算在内。我们假设所有非药物医疗成本和间接成本在各治疗组之间是相同的。而且,由于治疗药物副作用而使用的药物的成本没计算在内。本马氏模型所使用的成本变量和各自数据来源总结在表1中。大多数患者每天只服用1个胶囊,价格为1.95£,与胶囊效力无关。由于10%的患者每天要服用2个胶囊,因此阿托西 汀的成本便记为每个2.15£。其他兴奋性药物的成本是根据患者平均每天服用的剂量来计算的。健康状态效用值本经济学模型中的18种健康状态中的14种的效用值是通过标准博弈法对83对患者父母进行调查而得出的。之所以选择父母作为药物疗效代理发言人是因为很多ADHD患者年龄太小而不能提供可靠的回答。本调查没有包括对使用IR-DEX药物的患者的4种健康效用值调查,但是对这4种健康效用值的计量采用了临床专家的意见。使用阿托汀有效并且无副反应的患者健康效用值最大,为0.959。“不用药”的患者的健康效用值为0.880,数据来源于23对患者的父母,他们的孩子目前没有接受药物治疗。状态转换概率不随着患者数量改变的状态转换概率包括与用药有关的不良反应发生的概率和停药概率,这些数据来自于对阿托西汀所做的空白对照临床实验和对以前实验数据的Meta分析。对以前实验数据分析可知,对于大多数患者来说,由于使用阿托西汀而引起的不良反应主要发生在治疗早期,并且很可能在16周内自行消失。药物有效性和复发病率随着人群而改变,这些数据主要来自对别人实验数据进行分析。 结果本经济学模型的结果已总结在表5里。总的来说,通过使用阿托汀提高了患者的健康产出,这种结果在5组人群中是一致的。1对于从未使用过兴奋性药物的患者来说,使用阿托西汀将比使用IR-MPH多花费408.34£,比使用XR-MPH多花费265.71£,而QALY分别多出0.027和0.020个。2对于使用兴奋性药物失败的患者来说,使用使用阿托汀将多花费448.78£,而多获得0.030个QALY。3对于那些想要改换兴奋性药物的患者来说,使用阿托汀将比使用IR-MPH或者XR-MPH多花费373.79£或者256.13£,而将多获得的QALY分别为0.024和0.018。4对于那些未使用过兴奋性药物但是却对其禁忌的患者来说,使用阿托汀将花费480.94£,而获得0.042个QALY。5对于那些曾使用过兴奋性药物但却对其禁忌的患者来说,使用阿托汀将花费395.98£,而多获得0.032个QALY。敏感性分析对于不确定性模型变量和假设作者做了大范围的单变量和多变量的敏感性分析 ,分析结果读者可以联系作者。每获得一个QALY的增量成本对于单变量分析是不敏感的。然而敏感性分析发现健康效用值是阿托汀的成本效用的重要决定因素,因此增加了对效用值的进一步敏感性分析。这些增加的敏感性分析的目的是观察所有治疗措施的健康效用值的差别被减小或消除后,模型结果会受到多大程度的影响。这一分析是在那些从未使用过兴奋性药物的人群中做的。基本案例的敏感性分析中,每获的一个QALY所增加的成本在13000£到18000£之间。当不同治疗措施的相应的健康效用值的差别减小到原来调查时的75%时,结果变为每获得一个QALY成本在17000£到24000£之间。当效用值的差别减小到原来差别的25%时,每一QALY的增量成本增加到42000£到62000£。最后当效用值之间的差距被消除时,每获得一个QALY的增量成本将急剧增加。但是效用值差别减小到75%时每多获得一个QALY所适度增加的成本和合理获得健康效用值的方法却能够使围绕效用值不确定性因素降低到最小,从而也就使基本案例模型结果的可信度最大化了。讨论和结论成本效用分析被认为是使用经济学评价做决定的最合适的方法,因为QALYs是最终的健康产出并且不受疾病种类的限制。成本效用分析在ADHD治疗方面尤其显得重要,因为患者具有不同的用药效果和患病经历。 生命质量的测量方法如健康效用值囊括患者的多种特点,而这是传统的ADHD治疗效果测量法所做不到的。根据患者的不同组别和所使用的对照疗法,成本效用分析估算由于使用阿托汀每多获得一个QALY的增量成本在11523£到15878£。本模型化的经济学评价和相关的成本效用分析结果确认健康效用值在决定阿托汀的成本效用方面是关键性因素。应用于本经济学模型的临床资料来自于头对头随机临床实验。从处于用药有效的一线病人的比例来看,阿托西汀没有那些兴奋性药物显得更有效。然而有证据显示使用阿托西汀的患者比使用兴奋性药物的患者得到更加稳定和更长时间的药物效力,因此使用阿托西汀得到的用药有效性要比兴奋性药物更有优势。阿托汀疗法的第二个优势是它为ADHD患者提供了可选择的新的治疗方案,它增加了使用药物治疗的有效的期望时间(见数据4)。这对于那些因为兴奋性药物禁忌而只能选择不用药的患者来说是利好消息。由于以上特点,在本经济学评价中,使用阿托西汀将会获得更多的QALYs。总之本研究的结果显示阿托汀在英国具有合理的成本效果比。而且本模型的结果证明单纯的从用药有效的患者的比例来看并不能充分的描述出阿托西汀的优势 ,对于患者和家长来说不同治疗手段的质量效果也应该被考虑进去。另外由于作为新的治疗药物,阿托汀增加了那些患病却不能使用兴奋性药物的患者的生命质量。

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